癌癥晚期砸錢吃天價靶向藥，究竟值不值？告訴你答案

在美國發生過這樣一個案例，一位中年人有30年的煙齡，在45歲那年被確診為肺腺癌晚期，雙肺幾乎都被腫瘤侵占，除了肺部以外還有20多處的轉移病灶。

這種情況下已經無法進行手術治療，為了保命他在醫生的建議下進行了化療、靶向藥物以及PD-1等多種治療方案，然而效果均不理想，病情依舊快速的進展。之后，他在主治醫師的建議下進行了全基因組測序，發現體內存在SQSTM1-NTRK1罕見突變。而美國當時正好有針對這個突變的新藥——恩曲替尼在進行臨床試驗，他順利進入了實驗組開始服藥。

服藥3周后，“奇跡”在他身上發生了，體內的病灶縮小了46%，原先的疼痛、呼吸困難等癥狀完全得到了緩解。繼續服藥5個月后發現，體內的腫瘤病灶縮小了77%，大腦內的轉移病灶也消失了。

也就是說，他順利地從死神手里逃脫，撿回了一條命……而他臨床試驗中使用的抗癌藥，近日在中國得到了上市批準。

一、重大突破，又一抗癌新藥獲批上市

7月29日，恩曲替尼（entrectinib）在我國獲批上市，用于治療成人及12歲以上兒童神經營養原肌球蛋白受體激酶（NTRK）融合陽性、初始治療后局部晚期或轉移性實體腫瘤。

關于新藥，大家疑問最大的不外乎是效果和價格，跟隨小艾一一來看。

1、效果怎么樣？

2022年ELCC大會發表的恩曲替尼在我國人群中的療效數據顯示，攜帶NTRK融合基因陽性的患者在治療后，全身性客觀緩解率達到了81%、顱內緩解率更是高達到100%。

2、價格怎么樣？

目前該藥國內剛獲批上市，價格未知。但恩曲替尼2019年在國外上市的價格為每月17050美元，一年的花費需要204560美元，以現在的匯率來看，高達138萬人民幣一年。

以國外上市的價格來看，這個價位大部分普通人都難以承受。但生活中也不乏存在一些有條件的患者，卻不知自己是否適用，恩曲替尼到底適合哪些癌癥患者？

二、不限癌種，只認突變，哪些癌癥患者能用？

正式介紹一下，什么是恩曲替尼？

恩曲替尼是一種新型多靶點酪氨酸激酶抑制劑，可用于治療NTRK基因陽性、原癌基因1酪氨酸激酶（ROSI）或間變性淋巴瘤激酶基因融合（ALK）的腫瘤患者。惡性腫瘤中有40余種原發性實體瘤攜帶TRK/ALK/ROS1融合基因，理論上看只有要相應的基因突變，不論癌癥種類、位置都可以使用。

雖然看起來恩曲替尼的應用范圍很廣，但是真正能夠用的人并不多，因為使用恩曲替尼必須有相應的基因突變。

1、高發病率腫瘤NTRK基因融合概率小

NTRK基因可出現在乳腺癌、結直腸癌、非小細胞肺癌以及各種肉瘤患者身上，但非小細胞肺癌和結直腸癌中僅有1~3%存在NTRK基因融合。

2、罕見的癌癥NTRK基因融合概率大

嬰兒纖維肉瘤、乳腺分泌型癌癥等罕見癌癥中，有90%以上的患者有NTRK基因融合。

臨床上常見的癌癥中，大部分都無法使用恩曲替尼。而且恩曲替尼不是神藥，也存在副作用。包括有疲勞、味覺障礙、感覺異常、惡心、肌痛等，且恩曲替尼也和其他的靶向藥物一樣，會產生耐藥性。

無論效果有多好，價格降不下來，抗癌藥也難以被普及。目前很多靶向藥都十分昂貴，在癌癥晚期，砸錢吃靶向藥，究竟值不值呢？想必每個人心中都有一把秤。

三、癌癥晚期，砸錢吃天價靶向藥，究竟值不值？

廣州中醫藥大學第一附屬醫院腫瘤科主任林麗珠教授表示，癌癥晚期患者是否選擇靶向藥物治療，不能單單只看價格，還需要結合三個因素。

1、首先看看腫瘤的惡性程度

不同類型以及不同惡變程度的患者，在治療原則上存在很大的區別，要根據患者的病例情況來選擇具體的治療方案。

2、患者身體是否能耐受

一些本身年老體弱、存在很多基礎疾病的晚期患者，一般不建議對其進行過度治療，避免因身體不耐受而給患者帶來更大的痛苦。而一些本身年輕、身體耐受力較好的患者，則可以考慮積極進行治療。

3、家庭經濟是否能承受

家庭經濟條件也是直接影響治療方案的一個因素，一些本身經濟條件一般的患者，需要將生存期、生存質量、安全性/成本/效果等指標和經濟條件進行綜合考慮，多和醫生溝通，最終來決定是否要放手一搏。

新藥的上市可以給很多癌癥患者帶去新的希望，但對此還是要持有正確心態，本身已經患病的人群要在醫生指導下規范治療，不要盲目“等待”新藥。

參考資料：

[1]劉晶晶,羅詳沖,田臘梅.新型分子靶向藥物：恩曲替尼[J].中國新藥與臨床雜志,2020,39(10):590-595

[2]《晚期腫瘤患者砸錢換命 到底值不值？》.廣州日報.2010-12-18

[3]《新型TRK激酶抑制劑或成為廣譜抗癌靶點藥物》.環球網.2020-10-12

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